첨단재생바이오법 시행 이후 첨단재생의료 임상연구 승인이 잇따르고 있는 가운데 국내 병원이 자체 생산한 카티(CAR-T) 치료제로 백혈병 세포를 소멸시킨 연구 성과가 나와 주목된다.
보건복지부는 '첨단재생의료 임상연구 지원사업' 지원을 받은 서울대병원(책임자 소아청소년과 강형진 교수)의 첨단재생의료 임상연구를 통해 소아 청소년 급성림프모구 백혈병 환자의 백혈병 세포가 사라지는 성과가 확인됐다고 7일 밝혔다.
해당 연구는 고위험 임상연구로 지난해 12월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(심의위원회)와 식품의약품안전처의 제1호 고위험 임상연구로 승인받았었다.
이후 서울대병원은 자체 생산한 카티(CAR-T) 치료제를 지난 2월 28일 18세 백혈병 환자에게 투여했고, 3월 28일 진행된 골수검사에서 백혈병 세포가 완전히 사라진 것이 확인됐다고 했다.
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell)는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격한다.
심의위원회와 식약처는 이번 서울대병원 임상연구 외에도 '전두측두치매(frontotemporal dementia, FTD) 환자 ET-STEM(ethionamide 유도 효능증진 탯줄유래중간엽줄기세포)의 안전성 및 잠재적 치료 효과 평가를 위한 삼성서울병원 연구(고위험)와 '자가조혈모세포이식 환자의 이식 초기 단계에 사이토카인 유도 살해세포 투여에 대한 안전성을 평가하기 위한 가톨릭대 산학협력단의 연구자 주도 연구(중위험)도 지원 중이다.
내년 12월까지 지원되는 연구비는 서울대병원 12억5천만원, 삼성서울병원 18억3천만원, 가톨릭대 산학협력단 10억원 등. 또 이미 지원이 이뤄지고 있는 연구 외에도 고위험과 중위험 임상연구 각 1건도 첨단재생의료 임상연구 지원사업단에 연구비 지원을 조만간 신청할 예정이다.
복지부는 "첨단재생바이오법이 2020년 8월 시행되고 심의위원회가 구성된 2021년 1월 이후 첨단재생의료 임상연구 신청·접수 건수는 계속 증가하는 추세"라고 했다. 구체적으로 신청건수는 작년 상반기 15건에서 하반기 26건, 올해 3월 총 41건으로 껑충 뛰었다.
또 심의위원회는 연구계획의 유효성과 안전성 등을 고려해 임상연구의 적합 의결 여부를 판단하고 있는데, 최근 적합 의결된 임상연구 비율이 증가하고 있다. 구체적으로는 2021년 7월 9.5%, 2021년 12월 29.6%, 2022년 3월 33.3% 등이다.
복지부는 "현재까지 심의위원회를 통해 적합 의결된 건수는 10건이다. 다만 식약처 승인 검토 중인 건 등이 있어서 최종 의결 및 승인된 건수는 (아직) 5건"이라고 했다.
최근 첨단재생의료분야가 바이오헬스 분야 미래먹거리로 주목받고 있고, 임상연구를 실시할 수 있는 첨단재생의료실시기관(2021년 2월 22개→2022년 4월 38개)도 지속 증가하는 만큼 첨단재생의료 임상연구는 앞으로 더욱 활성화될 것으로 기대를 모으고 있다.
정부는 안전하면서 양질의 임상연구가 수행될 수 있도록 임상연구 인력에 대한 법정 필수교육, 치료제 생산용 바이러스 및 인체이식용 생체 소재 기술 연구개발(R&D) 및 병원과 스타트업 간의 공동연구 촉진을 위한 제조품질관리기준(GMP) 지원 등을 강화할 예정이다
김영학 재생의료정책과장은 "제1호 고위험 임상연구를 통해 소아 백혈병 환자에게 치료 기회를 제공하고, 그 효과를 보게 돼 고무적이다. 앞으로도 임상연구계획 심의 등 관련 절차를 신속하고 철저하게 진행하면서, 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
