킴리아, 1일자로 급여 시장 진입
한국노바티스는 세계 최초의 CAR-T 치료제 킴리아(성분 티사젠렉류셀)가 지난 31일 보건복지부 고시에 따라 재발 또는 불응성 ▲미만성거대B세포림프종(이하 DLBCL, Diffuse Large B Cell Lymphoma)과 ▲25세 이하 B세포급성림프구성백혈병(이하 pALL, pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia) 환자 치료에 오는 4월 1일부터 건강 보험 급여가 적용 된다고 밝혔다.
급여 적용 대상은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인 DLBCL(3차 이상) 및 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 ALL(2차 또는 3차 이상) 치료다.
킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(이하 CAR, Chimeric Antigen Receptor)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 해당 환자의 몸에 주입하는 방식의 개인 맞춤형 항암제다. 지난해 3월 첨단재생바이오법(이하 첨바법) 1호 치료제로 국내 허가 받았다.
킴리아의 보험 급여 적용은 제한적인 치료 옵션으로 기대 여명이 6개월에 불과한 재발 또는 불응성 DLBCL과 pALL 환자들에게 1회 치료로 장기 생존 및 일상 복귀까지 기대할 수 있는 새로운 치료 혜택을 제공하게 되었다는 의미가 있다.
킴리아는 노바티스와 펜실베니아 대학이 공동으로 진행한 2상 임상 연구인 ‘JULIET’ 과 ‘ELIANA’ 두 임상 결과를 통해 임상적 유효성을 확인했다.
재발 또는 불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 ‘JULIET’ 연구 결과, 투여 3개월 만에 전체 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 53%(NE, 95% CI, 10.02 - NE)였으며, 39.1%(NE, 95% CI, NE)에서 완전 관해(CR, Complete Remission)에 달성했다. 투여 2년 시점에서 무진행 생존율(PFS, progression-free survival)은 33%였다.
또 소아 재발 또는 불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘ELIANA’ 연구 결과, 투여 3개월 이내에 환자의 82%(95% CI, 72% - 90%)가 완전 관해(CR) 또는 불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전 관해(CRi, Complete Remission with incomplete blood count recovery)에 달성했고, 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환 (MRD, minimal residual disease)이 음성이었다. 6개월 시점에서 무 사건 생존율(EFS, Event-free survival)은 73%(95% CI, 60% - 82%)였다.
킴리아는 첨바법에 의해 정부의 인체세포등 관리업 허가를 받은 CAR-T 센터에서 치료가 가능하다. 현재까지 CAR-T 센터로 허가를 받은 병원은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 세브란스병원, 서울성모병원 4개 병원이며, 향후 전국적으로 점차 확대될 예정이다.
세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 “재발 또는 불응성 미만성거대B세포림프종 환자들은 추가적으로 치료할 수 있는 옵션이 제한적이라 연명 치료만 가능했기에 킴리아라는 새로운 옵션이 생겼다는 것은 굉장한 가치가 있다”며, “환자들과 의료진들이 간절히 기다려 온 급여가 적용된 만큼 앞으로 환자들이 부담 없이 개인 맞춤형 치료인 킴리아로 장기 생존을 기대 할 수 있게 됐다”고 말했다.
서울대학교병원 소아청소년과(혈액종양) 강형진 교수는 “소아 급성림프모구백혈병 환자의 경우 항암치료만으로도 장기 생존이 가능한 경우가 많지만 약 10-20%의 환자들은 기존의 항암 치료와 조혈모세포이식만으로는 좋은 치료 성적을 얻기 어렵다. 이번에 CAR-T가 보험이 되면서 기존의 치료로 완치가 어려웠던 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
사노피, K-ADVENT 심포지엄 개최
사노피는 지난달 31일 보건의료전문가 대상 ‘K-ADVENT’ 심포지엄을 개최해 중등도-중증 아토피피부염 환자의 장기 조절을 달성하기 위한 최신 지견을 공유하는 자리를 마련했다.
사노피는 중등도-중증 아토피피부염 최초의 생물의약품(2022년 3월 국내 기준)인 듀피젠트 승인 이후 변화하고 있는 아토피피부염 치료 환경 속에서 국내외 전문가들이 질환과 치료제 최신 정보와 임상 경험을 공유하는 장을 만들기 위해 심포지엄을 개최했다고 밝혔다.
이날 심포지엄은 대한아토피피부염학회 손상욱 회장이 좌장을 맡았으며 총 3가지 세션으로 ▲아토피피부염의 개인화된 접근법: 다양한 임상적 상황을 가진 환자에서의 약제 선택 (네덜란드 에라스무스대학교 메디컬센터 디르크얀 하이넨 교수) ▲진화하는 치료 환경에서의 아토피피부염 목표 설정에 기반한 치료 (Treat-to-Target) (강동경희대학교병원 피부과 유박린 교수) ▲아토피피부염 장기 조절을 위한 실질적 고려: 감별진단 및 관리 (국립중앙의료원 피부과 안지영 교수) 주제발표 및 질의응답 세션이 진행됐다.
디르크얀 하이넨(DirkJan Hijnen) 교수는 생물의약품, JAK억제제 등 아토피피부염 신약들의 주요 허가사항을 개괄하고 임상연구를 통해 확인된 효과와 안전성에 대해 소개했다. 이어 유럽에서의 실제 임상처방 경험을 바탕으로 환자 개인별 약제 선택 시 고려사항을 소개하며, 중등도-중증 아토피피부염 환자에서 장기 증상 조절 효과와 안전성이 확인된 치료제 선택의 중요성을 강조했다.
하이넨 교수는 또한 듀피젠트가 여러 치료제들 중에서도 유일하게 제2형 염증만 선택적으로 차단하는 기전을 가진 치료제로 치료 시작 전이나 치료 도중에 실험실 모니터링(Lab monitoring)이 필요하지 않다는 점이 유럽 의료진들 사이에서 특장점으로 꼽히고 있다고 전했다.
강동경희대학교병원 피부과 유박린 교수는 아토피피부염은 눈에 보이는 병변 뿐 아니라 정신건강, 삶의 질 등 다차원적 부담을 야기하므로 치료 평가 시 다양한 측면을 고려하는 목표 설정에 기반한 치료 (Treat-to-Target) 접근 방식이 새롭게 제시되고 있다고 강조했다.
아토피피부염이 야기하는 다양한 질환 부담의 고려 필요성은 유럽, 미국과 더불어 국내 아토피피부염 진단 가이드라인에도 반영되어 있으며, 특히 국내 아토피피부염 가이드라인에서는 습진중증도평가지수(Eczema Area and Severity Index, EASI) 외에도 가려움증 점수(Pruritus Numerical Rating Scale, NRS), 피부관련 삶의 질 지수(Dermatology Life Quality Index, DLQI) 등이 아토피피부염 중증도 평가기준에 사용되고 있다고 전했다.
또한 유 교수는 아토피피부염 최초의 생물의약품(2022년 3월 국내 기준)인 듀피젠트를 기점으로 치료 환경이 변화하고 있으며, 2021년 대한아토피피부염학회 가이드라인에서도 듀피젠트를 중등도-중증 아토피피부염 환자 치료에 권고하는 내용이 추가됐다고 설명했다.
이어 국립중앙의료원 피부과 안지영 교수는 국내 아토피피부염 환자 진료 경험을 토대로 장기간 아토피피부염 조절을 위한 감별진단 및 관리방법에 대한 발표를 진행했다. 안 교수는 아토피피부염은 평생 재발과 악화를 반복하는 만성질환이므로 장기 지속적인 조절과 관리가 중요하다고 강조했다.
안 교수는 아토피피부염 환자의 장기 관리를 위한 평가도구로 아토피피부염 관리 도구(Atopic Dermatitis Control Tool, ADCT)를 소개하고 아토피피부염 치료 시 발생할 수 있는 각종 이상 반응에 대한 관리방법 및 사례를 소개했다. ADCT는 아토피피부염이 얼마나 잘 관리되고 있는지 6개 문항을 통해 알아볼 수 있는 단일도구로 환자가 인지하는 질환을 종합적으로 평가할 수 있다.
안 교수는 또한 다양한 듀피젠트 국내 환자 치료 경험을 바탕으로 아토피피부염 뿐 아니라 다른 피부과 질환의 가능성도 고려하는 감별진단의 중요성에 대해서도 강조했다. 특히 아토피피부염은 다양한 임상양상을 나타내는 질환이므로 증상과 증상 부위, 과거력 등을 종합해 신중하게 감별해 진단해야 한다고 설명했다.
암종 불문 치료제 로즐리트렉, 급여 적용
한국로슈는 암종 불문 치료제 로즐리트렉(성분 엔트렉티닙)이 1일부터 건강 보험 급여를 적용 받는다고 밝혔다.
급여 대상은 알려진 획득 내성 돌연변이 없이 뉴로트로핀 티로신 수용체 키나제(Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase; 이하 NTRK) 유전자 융합을 보유한 성인 및 만 12세 이상 소아 고형암 환자로, NCCN 가이드라인 카테고리 2A 이상 암종의 1차 치료 이상에서 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료제(혹은 치료 요법) 이후 진행되었거나 현재 이용 가능한 적합한 치료제가 없는 경우에 해당된다.
앞서 로즐리트렉은 국내 암종 불문 치료제 최초로 2020년 4월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 허가를 받았다. 로즐리트렉은 NTRK 유전자 융합 변이 단백질의 활성화를 차단하도록 설계된 NTRK 억제제로, 변이가 발생한 TRK A/B/C 단백질을 표적으로 세포의 이상 신호 전달을 차단함으로써 암세포의 증식 및 생존을 억제한다.
암 발생 부위와 상관없이 NTRK 유전자 융합이 확인되면 치료 효과를 기대할 수 있기 때문에 암종 불문 치료제(Tumor-agnostic therapy)로 통용되며, FISH, RT-PCR, NGS 등의 분자 진단법을 통해 NTRK 융합 양성 바이오마커가 확인된 환자에게 투여할 수 있어 바이오마커 기반 치료제(Biomarker Guided Drug), 환자 맞춤형 항암제로도 불린다.
로즐리트렉은 NTRK 융합 양성 종양을 가진 성인 환자 74명을 대상으로 이루어진 ALKA-372-001, STARTRK-1, STARTRK-2, 3개의 글로벌 오픈라벨 단일군(Single-arm) 임상연구 결과, 비소세포폐암, 유방암, 대장암 등 국내에서 유병율이 높은 암종을 포함, 10여가지 유형의 암종에서 63.5%(95% CI 51.5-74.4)의 객관적 반응률(ORR)을 보였으며, 치료에 대한 반응 지속기간 중앙값(DoR) 12.9개월(95% CI 9.3-NE), 전체 생존기간(OS) 중앙값 약 2년(95% CI 16.0-NE), 무진행 생존기간 중앙값 11.2개월(95% CI 8.0-15.7)을 나타냈다.
또한 이 임상에 참여한 NTRK 융합 양성 고형암 환자를 대상으로 안전성을 평가하였을 때 양호한 내약성과 안전성 프로파일을 보였으며, 치료 관련 이상반응의 대부분은 1-2등급, 치료 관련 중대한 이상반응은 10% 수준으로 치료 관련 사망은 발생하지 않았다.
특히, 이 3개의 임상은 모두 단일군 바구니 임상(Basket Trial)으로, 동일한 바이오마커를 가진 서로 다른 유형의 암종 환자에서 약제의 임상적 유용성을 확인할 수 있어 최근 미국, 유럽 등의 허가 등록 기관에서 환자 수가 매우 적은 희귀암을 연구하는데 효과적인 연구 방법으로 사용되고 있는데, 로즐리트렉이 국내 최초로 단일군 바구니 임상을 기반으로 허가와 급여를 모두 받았다는데 그 의의가 있다.
한편, 그동안 대부분의 항암제는 혈액-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier; 이하 BBB)를 통과하지 못해 약물이 중추신경계(Central Nervous System; 이하 CNS)에 적절한 수준으로 노출되기 어려웠기 때문에 NTRK 유전자 융합 양성 암환자의 CNS 전이 치료법은 제한되어 있었다.
그러나 로즐리트렉은 기저 시점에서 CNS 전이가 있는 환자 16명을 대상으로도 62.5%(95% CI 35.4-84.8)의 ORR을 나타내 CNS 전이와 관계없이 일관된 반응률을 보였다. 이는 로즐리트렉이 BBB를 통과해 CNS 내에 일부 남아서 원발성 뇌종양 및 뇌전이에 작용하도록 설계되었기 때문이다.
메드트로닉, ‘메드트로닉 아태지역 혁신 챌린지’ 발표
메드트로닉이 메드트로닉 아태지역 혁신 챌린지(Medtronic APAC Innovation Challenge, 이하 MAIC)’의 최종 우승 기업 5곳을 발표했다.
아시아∙태평양지역 46개 국가에서 323개 스타트업 및 기업체가 참여한 가운데, 한국 기반의 헬스케어 스타트업으로는 유일하게 메디씽큐(MediThinQ)가 최종 우승 기업으로 선정되었다.
MAIC 수상자는 지난 16일 싱가포르에서 '의료기술 혁신의 가속화'를 주제로 개최된 메드트로닉 아태지역 혁신 컨퍼런스에서 발표됐다. 메드트로닉은 최종 우승 기업에게 솔루션 상용화를 위해 최대 20만 달러 규모의 파일럿 기회를 제공한다.
한국 스타트업 중 유일하게 최종 결선에 진출한 메디씽큐는 '스코프아이(SCOPEYE)'라는 디지털 헬스케어 솔루션으로 수상의 영예를 안았다. 2018년에 설립된 메디씽큐는 의료용 영상장비와 유·무선으로 연결된 수술용 웨어러블 스마트 글라스를 개발하는 혁신 기업이다. 스코프아이는 추가적인 소프트웨어 설치 없이 의료진이 사용하는 기존 디스플레이 장비와 매끄러운 호환성을 자랑하며 긍정적인 평가를 받았다.
메드트로닉은 MAIC 수상자 발표와 더불어 메드트로닉과 싱가포르경제개발청의 후원 하에 발간된 이코노미스트 임팩트(Economist Impact)의 백서 <아태지역의 의료기술 생태계: 스타트업과 중소기업의 성공 강화> 결과도 함께 공개했다.
‘아태지역의 의료기술 생태계’ 백서는 최초의 아태지역 의료기술 분야에 관한 조사로, 아태지역의 스타트업 및 중소기업 임원 150명의 설문을 통해 편찬됐다. 의료기술 분야 내 업계 리더와 더불어, SAP.iO 파운드리(SAP.iO Foundries), 마이크로소프트 헬스(Microsoft Health) 등 기술 분야 기업 대표와의 상세한 인터뷰도 담았다.
백서에 따르면, 응답자의 55%가 코로나19 팬데믹을 혁신적인 아이디어를 실행하고 발전시키는 데 있어 방해물이 아닌 기회로 인식하고 있음이 확인됐으며, 정부와 기업의 주도 아래 공공 부문, 민간기업/산업계를 아우르는 다분야의 협력이 혁신을 가속화하기 위한 핵심 요소인 것으로 드러났다. 또한, 응답자의 80%는 ‘인재 채용’이 의료기술 스타트업의 중대한 해결 과제라고 꼽았다. 이는 세계보건기구(WHO)가 2030년까지 전 세계적으로 1,450만 명의 의료 종사자가 부족할 것으로 예측한 것과 일치한다.
아태지역과 비교 시 한국의 헬스케어 스타트업 생태계의 성숙함도 확인됐다. 전체 아태지역의 35%가 초기 스타트업이 직면한 중대한 주요 해결 과제로 ‘자금 확보의 어려움’을 뽑은 반면, 한국은 13%만이 이와 같이 응답했다. 또한, 스타트업 간의 상호관계에 대해서도 ‘경쟁적이며 동시에 협력적(30%)’이라고 답한 비율이 높게 나타나면서 아태지역의 응답 비율인 19%와 대비되는 결과를 보였다.
한편, ‘혁신에 대한 지원’에 있어 한국 스타트업은 의료기관이 가장 협조적인 반면 정부기관 및 민간기업/산업계의 지원은 충분치 않다고 답변했다. 혁신을 위한 지원 유형으로는 ‘다른 의료기술 기업으로부터 배울 수 있는 플랫폼(50%)’을 가장 필요로 하는 것이 확인됐다. 이는 ‘정부 지원 확대(38.7%)’와 ‘민간 부문과의 협력(37.7%)’을 각각 1, 2위로 꼽은 아태지역과 대비되는 결과였다. 백서의 전문은 메드트로닉 홈페이지에서 확인할 수 있다.
박스터, P.R.O. 웨비나 개최
박스터 코리아(대표 현동욱)는 지난 24일 ‘박스터 P.R.O.(Provide premium solution · Retain optimal performance · Optimal Prismaflex machine) 웨비나’를 진행했다고 밝혔다.
이번 웨비나는 ‘코로나19 팬데믹 상황에서 급성신손상 환자의 지속적 신대체요법(Continuous Renal Replacement Therapy, CRRT) 관리 및 CRRT 전담팀의 주요 역할’이라는 주제로 진행되었다. 부산대학교병원 신장내과 송상헌 교수가 좌장을 맡았으며, 국내 신장내과, 중환자의학과, 투석 간호사 등 전문의료진 400여명이 참석했다.
첫번째 세션인 ‘CRRT를 넘은 프리즈마플렉스의 다양한 적응증(Various Applications of Prismaflex Beyond CRRT): TPE, PMX, HP, and ECMO’ 강의를 맡은 한림대학교성심병원 중환자의학과 박성훈 교수는 코로나19 팬데믹 상황에서 체외 장기 보조 플랫폼으로써 박스터의 혈액정화요법 치료 시스템인 프리즈마플렉스(Prismaflex)를 활용한 다양한 치료법을 소개했다.
박 교수는 ECMO 환자의 80%에서 급성신손상이 발생하고 이중 절반이 CRRT 치료를 받는다고 설명하면서, 코로나19 감염 환자 역시 급성신손상으로 이어질 수 있다고 소개했다.
그는 통계적으로 코로나19로 입원한 환자의 46%에서 급성신손상 발생이 보고된다고 말했다. 실제로 스웨덴의 연구에 따르면 코로나19 중증 환자의 43.7%에서 급성신손상이 나타났고, 18.2%가 CRRT 치료로 이어졌다고 발표했다.
박 교수는 CRRT 치료가 장기 부전이 진행되는 코로나19 환자에서 중요한 역할을 하며, 특히 CRRT를 이용한 혈액정화는 염증성 사이토카인 제거 및 혈액 응고 장애 치료 측면에서 큰 도움을 줄 수 있을 것이라고 제언했다. 아울러, 그는 근시일에 CRRT를 활용한 ECCO₂R(extracorporeal CO₂ removal, 체외 이산화탄소제거)이 가능해질 것으로 전망했다.
서울아산병원 김태현 CRRT 전문간호사는 ‘중환자에 프리즈마플렉스 적용 시 발생 가능한 이슈 및 해결방안(Practical Issues & Troubleshooting of Prismaflex Operation in ICU Patients)’을 주제로, 실제 임상 현장에서 중환자실 환자를 대상으로 프리즈마플렉스를 작동하면서 발생할 수 있는 문제상황들과 이에 대한 대처법을 공유했다. 김태현 CRRT 전문간호사는 발표에서 ▲CRRT 용량(dose)의 적절도와 평가 ▲소아 CRRT, 혈장교환술, 간 이식 중 CRRT 적용에서의 고려사항 ▲프리즈마플렉스 알람 발생 주요 상황과 대처방법 ▲CRRT를 ECMO에 연결할 경우의 압력조절장치 사용법 등 CRRT 전담의료진에게 필요한 각 분야별 실무와 노하우를 상세히 다루었다.
마지막으로, 삼성서울병원 최앵자 CRRT 전문간호사는 ‘CRRT 전담팀의 공헌 및 도전과제(Contributions and Challenges of CRRT Specialized Team)’를 주제로 CRRT 전문간호사의 역할과 도전과제를 조명했다.
최앵자 CRRT 전문간호사는 “이미 환자의 중증도가 높은 상태에서 CRRT와 같이 예민하고 복잡한 장비를 이용해 치료를 진행하기 때문에, CRRT 전담팀과 전문간호사 역할이 매우 중요하다. CRRT는 고도의 전문 간호 영역 중 하나이기 때문에 유관 경력은 물론, 해당 분야에 대한 학위와 자격증을 갖춰야 한다. 전문간호사는 임상현장 실무 뿐 아니라 행정, 연구, 교육, 자문 등의 역할을 수행하고 있다”고 설명했다.
또 “일반 간호사 대비 CRRT 전문간호사가 어떤 차이가 있는지를 보여주는 게 하나의 도전과제” 라며, “수치화 된 질적 지표를 통해 평가하며, 다양한 전문가가 모인 다학제진료팀을 구성해 문제를 파악하고 이를 통해 확인된 문제들은 프로토콜 표준화 및 관련 툴 개발과 모니터링을 통해 개선시킨다”고 강조했다.
MSD, HPV 백신 가다실9 TV CF 공개
한국MSD는 건강한 사랑을 지키는 HPV(사람유두종바이러스) 백신 가다실9이 배우 서강준을 모델로 한 TV CF를 1일(금)부터 공개한다고 밝혔다.
가다실9이 선보이는 영상은 “사랑하니까 지금 가다”, “사랑하니까 함께 가다”는 컨셉트로 총 4편의 다양한 에피소드로 구성됐다. 서강준이 ‘인간 HPV 백신’으로 변신해 나이와 성별을 불문하고 지켜준다는 메시지를 전달한다.
총 4편의 에피소드 중 첫 번째 영상에서 “누나 내가 지켜줄게”라는 말과 함께 서강준이 등장한다. 이미 늦었다며 서강준의 손을 뿌리치는 40대 여성에게 “난 가다실9이니까”라 대답하며 만 45세 여성도 접종 가능한 HPV 백신 가다실9을 소개한다.
두 번째 영상에서 서강준은 “지켜주고 싶은 새로운 사람이 생겼어”라며 한 남성을 지목해 분위기를 반전시켰다. HPV 백신은 성별에 관계없이 접종 가능하다는 점을 능청스럽게 표현했다. 연이은 두 편에서는 젊은 성인 커플에게 “너희 둘의 사랑, 내가 지켜줄게”라며 여성뿐 아니라 남성에게도 HPV 백신 접종이 필요하며 남녀가 함께 접종했을 때 예방 효과가 더욱 높다는 점을 알렸다.
한편, 가다실9은 HPV 6,11,16,18,31,33,45,52 및 58형이 여성에게 유발하는 자궁경부암, 외음부암, 질암, 항문암, 생식기 사마귀 등을 예방할 수 있고, 만9세-45세까지 접종 가능하다. 남성의 경우 항문암, 생식기 사마귀, 항문 상피내 종양 등을 예방할 수 있고, 만9-26세까지 접종 가능하다.
