한국노바티스의 CAR-T치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)가 드디어 4월1일부터 급여권에 진입한다. 한 번만 투약하면 되는 이른바 '원샷치료제' 첫 사례다.
건강보험심사평가원은 킴리아주 급여기준을 신설하는 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 24일 공개하고 30일까지 의견을 듣기로 했다. 시행일은 4월1일부터다.
미만성 거대 B세포 림프종=킴리아는 '두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 성인 환자 치료'에 사용하도록 허가돼 있다.
심사평가원에 따르면 교과서에 치료법이 언급돼 있고, NCCN 가이드라인에서 category 2A로 권고되고 있는 약제다.
2차 이상의 치료 경험이 있는 재발성, 불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 단일군, 다기관, open-label, 2상 임상시험(JULIET study) 결과, 최적반응률(best ORR) 52(41-62)%, 3개월 시점에 완전관해 또는 부분관해를 보인 환자들의 12개월 시점의 무진행생존율(PFS) 83%, 전체생존기간 중앙값(mOS) 12개월(95%CI 7-not reached), 반응유지기간 중앙값(mDOR)은 not reached(95%CI 10-not reached)를 보였다.
또 'real-world data(CIBMTR)' 등을 참조했을 때도 임상적 유용성이 확인돼 급여기준을 설정했다.
급여 대상은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인의 미만성 거대 B세포 림프종 환자이며, 3차 이상에서 투여된다.
또 예상치 못한 부작용 발생 등의 긴급 상황에 대응 가능한 의료기관에서 항암치료요법에 대한 지식과 경험이 충분한 의사에 의해 투여하도록 했다. 아울러 요양급여 실시 현황 등에 관한 자료를 심사평가원장에게 제출해야 한다.
급여인정기간은 약제의 특성(자가맞춤형 치료제)을 고려해 환자에게 투여된 경우에 산정 가능하며, 환자당 평생 1회 인정한다.
심사평가원은 "단회 치료(one-shot)하는 고가 약제의 특성 및 임상성과를 고려해 DLBCL의 경우 추가적인 성과기반 환급을 시행키로 한 바 킴리아주 투여시점, 투여 후 6개월, 투여 후 12개월에 사후관리 관련 서식을 심사평가원장에게 제출해야 한다. 사후관리 관련 서식 및 제출방법에 관해서는 별도 Q&A 안내 예정"이라고 했다.
재발·불응성 B세포 급성 림프성 백혈병=킴리아는 '25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL) 치료'에도 쓸 수 있도록 허가돼 있다.
킴리아주 치료법은 교과서에서 언급돼 있고, NCCN 가이드라인에서 소아와 청소년 및 25세 이하의 젊은 성인 환자에 category 2A로 권고되고 있다.
2차 이상의 재발 또는 이식 후 재발한 23세 이하(진단 시 21세 이하) B세포 ALL 환자(필라델피아 염색체 양성인 경우 2가지 이상의 TKI에 실패했거나 투여금기인)를 대상으로 한 단일군, 다기관, open-label, 2상 임상시험(ELIANA study) 결과, 3개월 이내 최적반응률(BOR: CR+CRi) 81(79-89)%, 3개월 이내에 완전관해(CR/CRi)를 달성한 환자 중 미세잔존질환(MRD) 음성(<0.01%) 비율 100%, 12개월 시점 무사건생존율(EFS) 57.2%, 전체생존율(OS) 77.1%를 보였다.
'real-world data(CIBMTR)'의 12개월 시점 무사건생존율(EFS) 52.4%, 전체생존율(OS) 77.2% 등을 참조했을 때에도 임상적 유용성이 확인돼 급여기준을 설정했다.
급여 대상은 '25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자 중 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 환자'이며, 투여단계는 2차 또는 3차 이상이다. 예상치 못한 부작용 발생 등의 긴급 상황에 대응 가능한 의료기관에서 항암치료요법에 대한 지식과 경험이 충분한 의사에 의해 투여돼야 한다. 약제 특성을 고려해 역시 환자당 평생 1회 인정한다.
