졸겐스마, SMA 1형 환자에 치료 효과·안전성 재확인

한국노바티스는 1회 투여로 척수성 근위축증(SMA) 치료를 마무리하는 졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)의 혁신성을 재확인하는 새로운 데이터가 지난 14일(현지시간) 미국근위축증협회(MDA: Muscular Dystrophy Association) 2022 임상 및 과학 학술대회에서 발표됐다고 밝혔다.

졸겐스마는 SPR1NT 3상 임상 연구를 통해 증상 발현 전 SMN2 유전자 복제수가 3개인 환자에서 서기, 걷기와 같은 연령대 별 운동지표를 달성한 것으로 확인됐다. 

더불어 START, STR1VE-EU 및 STR1VE-US 임상(n=65)의 기술적(Descriptive) 사후분석 결과, SMA 1형 환아는 졸겐스마 치료 후 말하기, 삼키기 및 필요 영양소 충족, 기도보호 유지와 같은 주요 연수 기능지표를 달성 혹은 유지했다.

이번에 공개된 데이터는 ▲증상 발현 전 유전적으로 진단이 된 SMA 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 SPR1NT 연구, ▲가장 심각한 유형인 SMA 1형 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 인 STR1VE-EU 및 STR1VE-US 연구(n=65), ▲SMA 1형 환자 대상 임상 1상인 START의 기술적 사후분석 연구 결과이다. 이 외에도 RESTORE 레지스트리의 실제임상자료(Real-world Data)와 기존 치료제에서 졸겐스마로 약제를 변경한 미국 환자의 차트리뷰 등이 포함됐다.

SMN2 유전자 복제수 3개인 환자 대부분은 치료를 받지 못하면 도움 없이 스스로 걸을 수 없는 SMA 2형으로 진행된다. 
SPR1NT 연구 결과, 총 15명의 환자 중 14명(93%)이 ‘도움 없이 혼자 걷기’를 시작했으며, 대부분은(11/15, 73%) WHO에서 규정한 아동 정상발달 기준을 충족했다. 15명(100%) 모두 1차 유효성 평가변수인 ‘3초 이상 혼자 서기’를 달성했으며, 이 중 14명(93%)이 WHO의 아동 정상발달 기준에 도달했다. 

환자 모두 임상연구 기간 동안 급식 튜브 및 영구적인 호흡 보조가 필요 없었으며, 중증의 치료관련 이상반응 사례도 보고되지 않았다.

펜실베니아 CSC 아동병원 의료과학실장 케빈 스트라우스 박사는 “SPR1NT 결과는 SMA 증상 발현의 위험을 가진 환자들에서, 증상 발현 전 졸겐스마 치료가 매우 우수한 효과를 보인다는 점을 한 번 더 확인한 것이다. 일반적인 SMA 환자와는 반대로, 졸겐스마로 치료받은 환자는 서고 걸을 수 있을 뿐만 아니라 신경근육 질환 징후가 거의 발견되지 않았다. 대부분의 환자가 건강한 또래 아이와 구별할 수 없는 수준의 운동발달 패턴을 달성했다”라며 “이 결과는 신생아 선별검사시 SMA를 확인하는 것이 어떠한 가치인지를 분명하게 보여줄 뿐만 아니라, SMA 치료 시 최상의 결과를 위해 빠른 진단과 치료가 중요하다는 점을 알려주는 자료”라고 평가했다. 

연수운동신경세포는 삼키기, 말하기, 씹기와 같은 운동기능에 필요한 근육을 제어하며, SMA로 인해 손상이 발생하면 환자들은 질식, 영양실조, 감염 및 사망에까지 이를 수 있다. 이번 사후분석에서는 연수기능의 세가지 주요 요소(의사소통, 삼키기, 기도보호 유지)를 포함하는 복합 평가변수를 기반으로 START, STR1VE-EU 및 STR1VE-US 연구에서 졸겐스마 치료를 받은 SMA 1형 환자(n=65)들의 연수 기능을 측정했다. 모든 요소에 대해 후향적, 기술적으로 평가 가능했던 환아 중 80%(16/20)가 복합 평가변수를 만족시켰다. 

노바티스 유전자치료부문 최고의학책임자이자 의학박사인 셰퍼드 음포푸(Shephard Mpofu) 수석부사장은 “SMA 1형 환자들은 연수기능이 저하되면 호흡이 힘들거나 쇠약성 합병증이 발생할 수 있으며, 언어발달이 어려워 사회활동시에도 영향을 받을 수 있다. 이러한 사후분석 데이터는 졸겐스마가 환아의 건강과 안녕에 중요한 영향을 미칠 수 있음을 잘 보여준다”라며, “MDA 추가 발표 데이터는 우리의 현 임상연구에는 포함되지 않았던 환자 등 리얼월드에서 졸겐스마의 유의미하며 임상적으로도 의의가 있는 일관적 치료 혜택을 다시 한번 입증한다”라고 덧붙였다. 

엘러간-애브비, 엘러간 33년 축적 임상 데이터 공유 

한국엘러간 에스테틱스는 포포인츠 바이 쉐라톤 서울 강남에서 엘러간 보톡스 기자간담회를 개최했다고 22일 밝혔다. 

이번 기자간담회는 엘러간 보톡스가 출시된 이래, 33년 동안 축적된 임상 데이터를 공유하고 보툴리눔 톡신에 대한 올바른 정보를 전달하기 위해 마련됐다. 나아가 엘러간 보톡스는 이번 기자간담회를 통해 과학적 데이터를 기반으로 안전성과 유효성이 확인된 보툴리눔 톡신 제품 사용의 중요성을 강조했다.

이번 간담회는 김숙현 한국엘러간 에스테틱스 대표의 환영사를 시작으로 유재필 한국엘러간 에스테틱스 의학부 이사와 이동진 BLS클리닉 본점 대표원장의 발표로 이뤄졌다. 이를 통해 과학적 근거와 객관적 데이터를 바탕으로 한 보톡스 제품의 확인된 안전성과 유효성 및 내성에 대한 올바른 정보에 대한 부분이 소개됐다.

김숙현 한국엘러간 에스테틱스 대표는 환영사를 통해 “이번 기자간담회는 엘러간 에스테틱스의 플래그십 브랜드인 보톡스가 FDA 승인을 받은 이래 33년 동안 축적된 임상과 데이터를 공유하고, 보툴리눔 톡신에 대한 올바른 정보를 전달 드리고자 마련하게 됐다”고 전하며 “오늘 이 자리를 빌어 보톡스’가 엘러간의 등록상표임에도 불구하고, 모든 보툴리눔 톡신 제품들을 칭하는 ‘일반명사’처럼 잘못 사용되는 경우가 있어 일반명사인 ‘보툴리눔 톡신’과 엘러간이 상표권을 가진 ‘보톡스’가 혼동되어 사용되지 않도록 당부 드린다”고 강조했다.

유재필 한국엘러간 에스테틱스 의학부 이사는 엘러간 보톡스에 대한 제품 소개로 간담회를 이어 나갔다. 유재필 이사는 “보툴리눔 톡신 제품들은 각 제품마다 특성의 차이가 있기 때문에 타 보툴리눔 톡신 제품과 엘러간 보톡스는 상호대체 될 수 없다. 즉, 보툴리눔 톡신 A형 제품이 서로 다르다는 점을 의미한다. 

보톡스는 엘러간만의 고유한 제조과정를 가지고 ~900kDa의 균일한 분자량으로 일정하게 생산되고 있다고 설명하며 “보툴리눔 톡신은 같은 성분이라도 제조회사마다 각기 다른 제조과정을 거쳐 만들어지는데 엘러간 보톡스는 고유한 제조과정을 통해 제품의 일정한 퀄리티가 유지된다”고 덧붙였다. 

유 이사에 이어 이동진 BLS클리닉 본점 대표원장은 이날 간담회를 통해 과학적 근거와 데이터에 기반해 엘러간 보톡스의 특장점과 임상적 유용성을 설명하는 자리를 가졌다. 이 원장은 “코로나19로 인해 마스크 착용이 일상화되면서 얼굴에서 눈 주변의 자연스러움이 더욱 주목받고 있으며 표정 주름의 치료는 정교함이 요구되기 때문에 치료 부위에 대해 정확한 효과를 기대할 수 있는 보툴리눔 톡신을 선택하는 것이 매우 중요하다”고 강조했다. 

이어, “많은 환자들이 보툴리눔 톡신 시술로 에스테틱 및 미용 시술에 입문하게 된다. 보툴리눔 시술 특성상, 주기적인 시술로 이어지기 때문에 유효성이 확인된 제품을 처음부터 선택하는 것이 중요하다”고 강의를 이어갔다. 

실제로, 보툴리눔 톡신 치료 부위로부터의 확산 정도는 추후 부작용 발생 원인과 연관될 수 있어 정확한 효과를 기대할 수 있는 보툴리눔 톡신 선택이 무엇보다 중요하다. 이와 관련해 엘러간 보톡스는 주사 지점으로부터 확산이 적어 타겟 근육에 더욱 정확한 효과를 기대할 수 있다. 

또 보툴리눔 톡신 시술은 주기가 짧아질 경우 내성 확률이 높아지는데 연구결과에 따르면 엘러간 보톡스는 미간 주름 치료 시 1회 투여 후 평균 3개월 지속기간을 보였다. 특히 FDA허가 사항에 따르면 엘러간 보톡스의 눈가 주름 치료 관련 3가지의 임상 시험에서 총 916명의 피험자 중 중화항체 발생 비율은 0%로 확인되었다. 

마지막으로 엘러간 보톡스 미간 주름 치료에 대한 임상연구 결과, 엘러간 보톡스는 반복적인 치료에도 꾸준한 개선을 보이는것으로 확인되었다. 한 후향적 연구결과에 따르면, 치료 만족도에 있어, 엘러간 보톡스에서 타 브랜드로 변경한 환자 중 84%가 다시 보톡스로 돌아왔는데, 56%는 지속기간, 6%는 효과부족을 그 이유로 들었다. 

김숙현 한국엘러간 에스테틱스 대표는 “엘러간 에스테틱스는 메디컬 에스테틱 분야의 리딩 기업으로서 환자와 고객을 중심에 두고 ‘정교함의 미학, 품격있는 아름다움’의 가치를 제공하고 위해 최선을 다 하고 있다”고 전하며 “앞으로도 글로벌 보툴리눔 톡신 시장의 리딩 기업으로서 가장 혁신적인 제품과, 지속적인 R&D 투자를 통해 시장을 리딩하는 역할을 더욱 강화해 나갈 것”이라며 포부를 밝혔다. 

한편, 엘러간 보톡스는 올해 FDA 승인 33주년을 맞아 “소중한 얼굴에는 엘러간 보톡스“라는 메세지가 각인될 수 있도록 의료진 대상으로 ‘퍼스트 캠페인(First Campaign)’을 진행하고 있다.