"희귀의약품 지출 규모, 전체 지출 중 1.6% 불과"
"희귀질환 기금 통해 재원 마련하는 방안 고려해야"
"희귀질환 치료제의 등재는 생존을 위협할 정도에 따라 달라진다. 사망과 직결되지 않은, 삶의 질을 현격히 떨어뜨리는 약제가 제도 사각지대에 놓여지고 있다."
희귀질환치료제가 신약 등재과정에서 위험분담제, 경제성평가 면제 등의 혜택을 받고 있으나 적용되는 사례는 일부분이라는 지적이 나왔다.
희귀질환 특성상 낮은 유병률과 삶의 질의 급격한 저하가 있음에도 직접적인 사망률과 연관을 입증하지 못할 경우 제도 혜택의 사각지대에 놓일 수 밖에 없다는 지적이다.
낮은 유병률로 인해 임상시험을 통한 안전성과 유효성, 비용효과성 입증에 어려움이 있는 희귀난치성 질환 치료제들이 급여 진입에 성공하지 못하는 근본적인 배경이어서 주목된다.
23일 국회 의원회관 제2세미나실에서 열린 '희귀질환 극복의 꿈, 실현을 위한 정책과 제도의 현실' 정책토론회에서 이종혁 중앙대학교 약학대학 교수는 '국내 희귀질환 보장성 정책 진단 및 향후 과제'를 주제로 한 발표를 통해 이 같은 견해를 밝혔다.
이 교수는 먼저 희귀의약품에 대한 정책 지원의 필요성을 언급했다.
그는 "희귀질환은 낮은 유병률로 인해 신약개발에 따른 이익을 보전할 수 없다는 문제와 임상시험을 통해 안전성과 유효성 비용효과성을 입증하는데 어려움이 따른다"면서 "때문에 각 정부는 희귀의약품 개발 촉진을 위해 세제혜택, 신속심사, 자료 간소화 등 접근성 향상을 위한 다양한 혜택을 부여하고 있다"고 소개했다.
이어 "국내에서는 위험분담제, ICER값 탄력 적용, 경제성평가 자료제출 생략, 약가협상 생략 등 등재 전 혜택과 사용량-약가연동, 실거래가 약가인하, 산정특례, 의료비 지원 사업 등으로 지원을 펴고있다"면서 "위험분담제의 경우 항암제와 희귀질환치료제 등 55개 성분이 등재돼 있다"고 설명했다.
이 교수에 따르면 정부의 정책 지원(2012~2021)으로 희귀의약품 지정을 받은 품목은 172개, 허가를 받은 희귀의약품은 102개, 급여등재를 받은 의약품은 57개다. 급여율은 55.9%대 비율을 보이고 있다.
급여율을 살펴보면 희귀질환치료제 42개 성분 중 급여 목록에 오른 성분은 21개로 50%대 급여율을 보이고 있고, 암질환치료제는 45개 성분 중 31개 성분이 올라 68.9%대 비율을, 중증난치질환치료제는 8개 성분이 올라 5개가 급여 등재돼 62.5%대 비율을 보였다. 산정특례 비대상 성분 7개 중 급여 등재된 약제는 없었다.
또 국내 희귀의약품 약품비 지출규모는 2014년 1.3%에서 2015년 1.5%, 2016년 1.5%, 2017년 1.6%, 2018년 2.1%대 비율에 그치고 있다.
이종혁 교수는 "희귀질환치료제라도 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우에만 위험분담제도, 경제성평가 면제제도의 대상이 되고 있다"고 지적했다.
그러면서 "희귀의약품과 희귀질환칠제에 대한 개념도 다르게 적용되고 있어 혼란도 있다"면서 "급여가 되지 못하거나 급여 혜택을 못받는 경우가 있어 정리가 필요하다"고 강조했다.
그는 "허가를 받았어도 그 대상 질환이 산정특례 질환이 아닌 경우 보험에서 혜택을 받을 수 없는 등 사각지대에 놓기에 되는 경우가 발생되고 있다"고 지적했다.
마지막으로 이종혁 교수는 "극소수 희귀질환치료제에 대해서는 위험분담제라든지 경제성평가 면제를 확대해야 한다"면서 "완치법이 없어 평생 투약을 해야 하고 만성적으로 삶의 질이 현격히 떨어지는 질환에 사용되는 약제에 이런 특례제도를 시행해야 할 것"이라고 말했다.
이어 "대체제가 없는 희귀질환치료제의 경우 선등재 후평가 등의 새로운 등재 방안을 모색해야 할 것"이라면서 "건강보험 등재가 어려운 희귀의약품에 대해서는 희귀질환 기금 조성 등 건강보험 재원 외의 재원 활용방안을 모색해야 할 필요도 있다"고 제시했다.
