급성림프구성백혈병·림프종 치료제 킴리아주(티사젠렉류셀) 급여평가를 계기로 마련된 이른바 '원샷치료제' 위험분담이 환자단위 성과평가와 총액제한을 병행하는 방식으로 굳혀질 것으로 전망된다.
심사평가원 장용명 개발상임이사는 8일 전문기자협의회 간담회에서 이 같이 말했다.
앞서 기자들은 사전질의를 통해 초고가 신약에 적용되는 환자단위 성과 기반 위험분담 및 총액제한 적용 상세내용에 대해 물었다.
이에 대해 장 이사는 "원샷 치료제(One-shot) 등 개인 맞춤형‧유전자 치료제인 초고가 신약이 결정 신청됨에 따라 초고가 신약 맞춤형 급여 등재 제도를 마련했다. 해당 약제들은(킴리아주, 졸겐스마주 등) 1회 투여로 치료 효과를 기대하는 원샷 치료제이나 높은 가격, 장기 효과에 대한 불확실성으로 인해 기존 평가 방법으로 비용효과성 입증에 한계가 있어서 성과평가 및 총액제한 등 위험분담이 필요한 상황"이라고 했다.
이어 "킴리아주의 경우 투약한 모든 환자에서 일정기간의 환자 상태를 의무적으로 수집해 환자 단위 성과 평가 결과에 따라 투약 후 효과가 없는 환자에 대해 제약사에서 일정 금액을 환급하게 될 예정이다. 뿐만 아니라 일정 금액 이상 청구시 초과 금액을 모두 반환하는 총액제한 계약을 조건으로 급여할 예정이며, 일정기간 이후(등재 4년차) 위험분담 재평가 대상에 해당한다"고 했다.
장 이사는 "졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 또한 1회 투여로 효과를 나타내는 약제로 킴리아와 동일하게 장기 효과에 대한 불확실성, 비용효과성 입증 한계를 극복하기 위한 치료성과 기반 환급기전을 검토하고 있다"고 했다.
한편 졸겐스마 급여평가 진행상황에 대해서는 "지난해 5월 요양급여 결정 신청돼 내부 검토 중인 단계다. 학회 의견 수렴(2021. 7~8월)을 거쳐 전문가 의견 청취 및 전문가 자문회의(2021.10~12월)를 개최해 임상적 유용성 등에 대해 논의했으며, 약제급여기준소위원회에서(2022. 1월말) 급여기준 설정 후 요양급여의 적정성 등 평가를 위해 약평위 심의 예정"이라고 했다. 약평위 상정이 임박했다는 얘기다.
키트루다의 경우 지난달 약평위를 통과해 현재 건보공단 협상단계로 넘어갔다.
