시에라(Sierra) 온콜로지는 선불금으로 단 300만 달러(한화 36억원)에 인수, 개발을 진행해 왔던 JAK억제제 모멜로티닙의 3상 임상 성공소식을 전했다.
25일 시에라 온콜로지는 개발중인 골수섬유(화)증 환자를 대상으로 모멜로티닙(Momelotinib)의 효과를 살핀 MOMENTUM(NCT04173494) 3상 임상에서 1,2차 평가변수를 충족했다고 발표했다.
JAK억제제 모멜로티닙은 시에라 온콜로지가 지난 2018년 길리어드로 부터 인수한 약제로 당시 2상 임상에서 다소 혼재된 결과를 도출하면서 매우 저렴하게 인수거래가 성사 된 계기가 됐다.
인수 후 진행된 3상에서 모멜로티닙은 기존 JAK억제제가 비대해진 비장의 크기를 줄이는 이점을 보여준데 더해 빈혈의 감소와 이에 따른 수혈빈도를 낮추는 추가적인 혜택을 보여줬다.
모멜로티닙는 JAK1, 2억제 이외에도 추가적으로 ACVR1를 억제하는 기전으로 빈혈을 억제한다고 시에라는 설명했다.
1차 평가변수인 증상점수(TSS) 50% 이상 개선은 모멜리티닙군이 25%, 대조군 9%였으며 빈혈을 낮춰 수혈이 필요없는 환자의 비율도 대조군보다 10% 정도 높았다.
임상 참여 환자군은 195명으로 이전 JAK억제제로 치료받은 골수 섬유증 환자를 대상으로 진행됐다. 구체적인 데이터는 추후 의료학회를 통해 공개할 예정이다.
시에라는 이번 임상결과를 기반으로 2분기중 FDA에 승인신청을 진행키로 했다. 또 JAKi 치료후 2차 약제로서 임상이 진행됐으나 1차 약제로 전진 배치의 가능성을 살피는 추가 임상을 진행키로 했다.
한편 2018년 거래에 따르면 300억 달러 선불금 이외 최대 1억 9500만달러 마일스톤과 상업적 성공에 따라 15~25% 수준의 로열티를 길리어드 측에 제공키로 계약됐다.
기존 골수섬유증에 적응증을 갖는 JAK억제제를 인사이트사의 자카피(국내 노바티스 자가비)와 BMS의 인레빅 등이 있으며 비장 용적 감소 효과로 승인받았다.
