miRNA 기술 접목 혁신 신약 개발 추진
뇌종양·뇌전이암 치료제 개발 착수
SK바이오팜이 후보물질 발굴에서부터 인허가 및 시판까지 전 과정을 국내 최초로 독자 수행한 신약 세노바메이트(제품명 엑스코프리)에 이은 차세대 신약으로 miRNA(마이크로리보핵산)기술이 접목된 후보물질을 앞세우고 있어 주목된다.
현재까지는 기초연구 수준이지만 세노바메이트 개발 노하우를 접목해 신속한 연구 절차를 밟겠다는 목표다.
회사는 이를 위해 RNA(리보핵산) 기반 뇌질환 치료제 개발 기업 바이오오케스트라와 공동 연구를 위한 협약을 체결하며 속도전에 돌입했다.
바이오오케스트라는 자체 개발 플랫폼 기술을 활용해 물질을 선별·합성하고, SK바이오팜은 효능 검증 등 전임상 시험을 담당한다.
중추신경계 신약 개발의 명가로 부상
SK바이오팜이 개발한 신약은 지속적으로 해외 시장에 문을 두드리고 있다.
2019년 FDA로부터 승인을 받은 엑스코프리는 2021년에는 유럽 CHMP 판매 승인을 얻어내며 전세계 시장으로 공급망을 늘렸고, 현재는 국내 진입과 아시아시장을 타깃하기 위한 전략으로 한국, 중국, 일본이 포함된 임상3상에 본격 착수한 상태다.
부분발작으로 허가를 받았던 세노바메이트의 적응증 확대를 위한 연구도 추진 중이다. 회사는 뇌전증 중 일차성 전신 강직 간대발작을 치료하기 위한 적응증 확보를 위해 임상을 진행하고 있다.
재즈 파마슈티컬스에 기술 수출한 수면장애 신약 솔리암페톨(제품명 수노시) 역시 글로벌 판매 수익에 따른 로열티 유입으로 매출 증가에 기여하고 있다.
여기에 희귀 소아 뇌전증 치료제(레녹스-가스토 증후군)인 카리스바메이트는 2024년 NDA 신청을 목표로 임상 3상에 착수했고, 렐레노프라이드는 희귀신경계 질환을 타겟하며 임상 2상을 준비하고 있다.
이밖에도 SK바이오팜 신약 파이프라인에는 집중력장애 치료제 SKL13865, 조현병치료제 SK20540, 조울증치료제 SKL-PSY, 뇌전증을 타겟하는 SKL24741가 올라와 있다.
SK바이오팜이 중추신경계 분야 신약 개발에 주력하는 배경에는 자사가 보유한 기술이 절대적인 영향을 미치고 있다.
SK바이오팜은 뇌혈관장벽을 통과할 수 의약합성 기술을 보유하고 있는데 이를 통해 중추신경계 특화된 화합물 라이브러리 구축이 가능하다는 것.
여기에 자사가 보유한 신약 통합시스템 'SKBP 디스커버리 포탈'을 이용해 신약 개발에 필요한 정보를 수집하는데 활용하는 한편 AI기반 약물설계 플랫폼을 구축해 신규화합물 설계 후 약효 및 약물 특성을 예측해 신약 후보물질 찾기에 진일보한 성적을 내고 있다.
SK바이오팜은 표현형 스크리닝 플랫폼을 활용한 신약개발에도 나서고 있다. 환자 유래 세포를 포함한 다양한 질환 모델에 대해 초고속 스크리닝을 진행해 약물처리 전후의 다양한 표현형을 분석해 냄으로써 최적의 신약 후보물질을 발굴해 내고 있다.
업계 관계자는 "신약개발 과정에서 확보하게 되는 다중 오믹스(유전체, 전사체, 단백질체, 대사체, 후성유전체 등) 데이터를 통합적으로 분석해 질환의 원인, 약물의 작용기전이나 주요 바이오마커를 빠르게 선별해 내기 위한 연구를 진행하고 있다"고 설명했다.
SK바이오팜은 이런 연구기반을 토대로 뇌종양과 뇌전이암 치료제 개발에도 착수한 상태다.
업계 관계자는 "초고속 대용량 스크리닝 시스템과 환자 특성을 반영할 수 있는 암세포를 활용해 표적치료제와 면역관문억제제의 치료를 극대화할 수 있는 병용치료제 개발에 집중하고 있다"고 말했다.
한편 SK바이오팜은 지난해 세노바메이트 등 6개 CNS 약물에 대한 기술 수출(중국 이그니스 테파퓨틱스, 아일댄드 엔도그룹)을 주도하며 직접적인 판매활동 없이 2603억원대 수입을 거둬 들였다.
