수혈 필요 환자이어 추가 적응증...22년 3월 22일 승인목표
루스파터셉트(상품명 레블로질)이 비수혈 의존 베다 지중해 빈혈을 적응증으로 FDA 승인신청을 완료했다.
BMS는 기존 정기적 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해 빈혈 적응증을 갖고 있는 루스파터셉트(레블로질)에 대해 수혈 필요가 없는 환자까지 적응증을 확대하기 위한 추가생물학적 제제 허가신청에 대해 FDA 우선 검토 경로로 승인했다고 3일 발표했다.
사용자 수수료법에 따른 승인목표예정일은 2022년 3월 27일로 결정됐다. 신청 기반 임상은 Beyond(NCT03342404) 2상으로 루퍼파터셉트 투약군 77.1%가 기준선 1.0g/dL이상 헤모글로빈 증가를 보인 반면 위약군은 0%였다.
BMS는 "수혈이 필요하지 않은 경우라도 만성 빈혈과 철분 과다로 인해 다양한 합변증에 직면할 수 있어 효과적 치료옵션이 필요하다"며 승인신청의 이유를 설명했다.
한편 레블로질은 지난 2019년 수혈이 필요한 베타 지중해 빈혈치료제로 FDA 승인을 받은 바 있다. 지난 4월에서는 매우 저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군 또는혈모구와 혈소판증기증 동반 골수형성이상/골수증식종양에 대한 적응증을 확대했다.
국내에서는 같은 적응증으로 지난 4월 희귀의약품으로 지정됐다. 수혈이 필요한 국내환자는 118명, 적혈구생성자극제 치료실패후 수혈 필요환자 등 49명이 있는 것으로 조사된 바 있다.
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