절제 수술 필요성 줄이는 유용한 치료옵션 마련
지난 8월 FDA 승인을 받은 본히펠린다우 증후군(Von Hippel Lindau syndrome; VHL)환자를 위한 엠에스디의 저산소증 유도인자(HIF-2α) 억제제 벨주티판(belzutifan 상품명 Welireg)의 2상 임상결과가 발표됐다.
25일 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 발표된 임상결과에 따르면 신장암 발현 VHL에서 중앙값 21.8개월의 추적 관찰 결과 49%(30명)의 객관적 반응률을 보여줬다.
참가자 61명의 신장암 발병 환자중 56명의 환자에서 병변의 감소를 보여줬으며 관찰기간 컷오프 기준으로 지속 투약받는 54명이었다.
환자 전원은 췌장의 병변이 있었으며 이들 환자의 췌장암 대한 객관적 반응율은 77%(47명)이었다. 소뇌와 척추 등 혈관모세포 종양은 60개, 환자수로는 50명, 이중 15명(30%)환자가 반응(ORR) 했다.
흔한 부작용은 빈혈로 90%환자가 경험했으며 이외 피로 등 주로 1,2등급 이상반응이었다.
연구진은 사실상 유일한 선택지였던 절제수술의 필요성을 낮춘다는 점에서 외과적인 개입을 줄인 벨주티판은 유용한 치료옵션이라고 설명했다.
참조 :N Engl J Med 2021; 385:2036-2046 / DOI: 10.1056/NEJMoa2103425
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