환자 1명을 위한 맞춤형 CAR-T 항암치료제 '킴리아'(티사젠렉류셀) 국내 첫 투약준비는 오는 5월부터 진행된다. 그에 바로 앞선 4월 큐로셀의 CAR-T 치료제 후보약물이 무료로 임상환자 투약이 이뤄진다.
23일 노바티스가 마련한 '킴리아' 허가 기자 간담회에서 연자로 참석한 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수와 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 강형진 교수는 6개월 기대 여명을 갖은 환자의 마지막 희망인 5억원 약가의 '킴리아'를 받아들일 준비가 되었는가 반문하며 국산 항암신약 개발의 필요성을 주장했다.
김원석 교수는 "5월에 40대 환자의 투약이 예정돼 있다. 병원과 제약사간의 비용정산의 문제부터 비용이 문제가 된다" 며 "환자가 감당할 수 없는 약값이다. 신속한 급여가 이뤄지면 좋겠지만 5%라는 본인부담금 틀 안에서 급여화 논의을 진행할 수 있지 의문이 든다" 고 밝혔다.
강형진교수는 한발 더 나아가 "킴리아는 시작이다. 더 많은 고가 함암제는 쏟아져 나올 것이고 건강 보장성에 대한 불평등 문제에 직면하게 됐다" 며 "국내 개발을 활성화해 보험급여비 해외로 빠져나가지 않고 다시 국내 개발을 촉진시키는 선순환 구조에 더 많은 고민이 필요하다"고 말했다.
이어 "현재 기업에 개발을 맡기는 현행 구조로는 대응에 한계가 있다. 연구기관에서 연구자 중심으로 다양한 개발이 진행될 수 있는 정부가 임상연구의 안전성 기준 등을 조정하는 등 자유로운 환경 조성을 위해 노력해야 한다"고 제안했다.
두 연자는 CAR-T 항암치료제를 국내에서 첫 투약은 오는 4월 큐로셀의 임상시험 참가자가 될 것이라고 소개하면서 고가 항암제에 대한 환자들의 혜택을 강화는 방법으로 임상 시험의 활성화할 필요가 있다고 덧붙였다.
특히 소아 백혈병 환자는 비용 부담이 커 급여화 이전 치료제 접근이 아예 불가능하다며 급여화를 위한 조속한 사회적 합의와 함께 임상 강화는 필수 요소라고 강조했다.
한편 이날 킴리아 투약 프로세스가 공개됐다. 오는 5월 삼성서울병원과 서울대병원을 시작으로 세브란스, 강남성모, 아산병원 등 킴리아의 원료에 해당하는 환자의 백혈구 채집을 진행할 국내 5개 센터가 운영돼 본격적인 투약이 진행된다.
암세포 인지(CD-19 타켓)와 공격 능력이 강화된 유전자(CAR)를 발현시키도록 환자의 백혈구 세포를 재프로그래밍하는 제조시설은 미국 뉴저지 소재 모리스 플레인으로 정해졌다. 제조에 걸리는 시간은 4~5주 정도다.
다시 환자는 미국에서 공수받아 혈액내 킴리아를 주입하게 되는 방식이다. 즉 5월 백혈구 채집환자는 한달 후에 투약하게 된다.
미국 제조시설 이용에 대해 노바티스는 가장 많은 제조 경험을 확보한 시설로 가까운 일본, 호주, 증국제조시설을 대신해 선택하게 됐다고 밝혔다.
첫 환자를 담당하게 될 김원식 교수는 "환자가 부담해야할 금액은 약값을 제외하고 일부 병원 수가를 포함 5억원을 넘길 것으로 추산된다" 며 "노바티스와 삼성서울병원간 비용 문제는 해결되지 않은 상황" 이라고 설명했다.
킴리아의 허가 적응증은 다른 치료옵션을 갖지 못한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 소아 및 성인 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자다.
DLBCL 환자 대상 JULIET 임상 결과 전체 반응율 53%, 완전 관해 39%, 투여 2년 시점 무진행 생존율 33% 등 과학적 임상 근거와 ALL환자 대상 ELIAMA 임상의 82% 완전 관해와 투약 6개월 시점에서 73%에 달하는 무사건 생존율 등에 큰 방점을 두지는 않았다.
강형진 교수는 약 40%에 달하는 재발과 부작용, 고비용 등의 아직 극복해야할 단점이 존재하지만 생존 가능성을 높여주는 치료제가 아닌 불가능을 가능을 바꿔준 치료제로 그 가치는 충분히 검증됐다는 철학적 의미을 추가 부여했다. 다만 비용에 대한 충분한 논의도 필요하지만 더 중요한 것은 "이 같은 약제의 국산화를 위한 토양 마련"이라는 의견을 강력하게 피력했다.
