다케다제약은 TAKHZYRO(탁자이로주, 라나델루맙)에 대한 신약 승인 신청서를 일본 후생성에 제출했다고 12일 밝혔다.

탁자이로주는 지난 2월 26일 식품의약품안전처로 부터 12세 이상에서 유전성 혈관부종(hereditary angioedema, HAE) 발작의 일상적인 예방을 적응증으로 희귀의약품으로 지정, 허가받았다.

HAE환자는 전세계적으로 5만명중 1명에게 발현하는 희귀질환으로, 복부, 얼굴 등 다양한 부위에 발생한 부종에서 재발성 발적으로 일으키는 희귀질환으로 장애인식이 낮아 진단과 치료가 잘 이뤄지지 않고 있다.

3상 HELP 연구에 따르면 마지막 16주까지 발작이 없던 환자 백분율은 위약군에서 3%인 반면 300mg 2주단위 투약군에서는 77%였다. 300 mg 매 2주 또는 매 4주인 시험대상자 100% 및 150 mg 매 4주인 시험대상자 89%가 기저 기간에 비해 HAE 발작 비율이 최소 50% 감소하였다.

주경준 기자 다른기사 보기