브레인스톰, FDA로부터 BAL 요건 부족 피드백...추가 임상 필요
기대를 모았던 루게릭(근위축성 측삭 경화증) 치료제 후보 '뉴로운' (NurOwn/자가 MSC-NTF 세포)의 생물학제제 허가신청(BAL)이 반려됐다. FDA는 허가 요건을 충족하지 못했다며 추가 임상정보를 요구했다.
브레인스톰(BrainStorm Cell Therapeutics)사는 22일(현지시간) 미FDA로 부터 현 수준의 임상데이터가 생물학제제 허가신청 (BAL:Biologics License Application) 요건을 충족하지 못했다는 피드백을 받았다고 밝혔다. 단 해당 권고가 BAL 신청을 배제하는 조치는 아니라고 설명했다.
또 BAL 요구사항 충족을 위한 추가적인 임상 데이터 생성의 필요성이 제시됐다고 덧붙였다. 브레인스톰 측은 임상을 통해 일부 루게릭 환자가 '뉴로운'에 반응한다는 신호를 확인했다며 3상 임상 분석을 통해 반응 관련 바이오마커에 대한 연구를 계속해 나갈 계획" 이라고 밝혔다.
루게릭 환자대상 3상(NCT03280056)결과, 반응 환자군이 예상보다 낮게 나타나면서 FDA 승인이 어려울 것으로 전망돼 왔다. 한편 진행성 다발성 경화증 2상(NCT03799718)는 최근 마무리돼 치료제로서의 가능성을 살피고 있다.
루게릭 환자를 위한 보조요법제 리루졸 (riluzole 성분 Rilutek) 및 에다라본(edaravone 성분Radicava)이외 치료제가 없는 상황에서 뉴로운은 첫 치료제로 기대를 모아왔다.
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