보충요법 대비 출혈 94% 감소 효과 및 안전성 인정 받아
한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 혈우병 B 치료제인 ‘베네픽스(성분 노나코그알파)가 식품의약품안전처로부터 주 1회의 용법용량으로 일상적 예방요법 적응증을 추가 승인 받았다고 22일 밝혔다.
추가된 적응증은 ‘베네픽스’를 투약 받는 만12세 이상의 경우 출혈을 장기적으로 예방하기 위해서는 주 1회 100IU/kg 투여요법이 권장되며, 환자의 임상적 반응에 따라 용법 조정(용량 또는 빈도)이 필요하다는 내용이다.
이번 번 허가 변경사항을 통해, 기존의 일반적인 이차예방에 대한 임상시험 평균용량인 40IU/kg(13-78 IU/kg 범위)을 3-4일 간격으로 투여하는 예방요법 뿐만 아니라 주 1회 100IU/kg 예방요법이 가능해져 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
허가의 근거는 12-65세 중증 이상 혈우병 B형 환자를 대상으로 시행한 주 1회 용법에 대한 임상3상 연장 연구. 주1회 예방요법 시 연간 출혈률(ABR)은 보충요법 대비 94% 감소되었고, 절반에 가까운 (48%) 환자가 자연 출혈을 경험하지 않았다. 주1회 예방요법 기간 동안 혈우병 환자들이 자주 경험할 수 있는 관절, 근육/연조직 출혈 등을 포함한 연간 출혈률의 중간값(median)은 0으로 나타났다.
베네픽스는 최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제로서 20여 년간 소아 및 성인 혈우병 환자의 보충요법 및 예방적 치료를 위해 사용되어 왔다.
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