11월 FDA로부터 시판 승인받은 희귀질환치료제는
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11월 FDA로부터 시판 승인받은 희귀질환치료제는
  • 양민후 기자
  • 승인 2020.11.30 06:26
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조로증·원발성옥살산뇨증 치료 첫 대안 등장

이달 미국에선 조로증, 제1형 원발성 옥살산뇨증(PHI) 등의 희귀질환에 대한 첫 치료옵션이 탄생하며 눈길을 끌었다.

29일 관련 업계에 따르면, 미국식품의약국(FDA)은 11월 ‘조킨비(제약사:아이거 바이오파마슈티컬즈)’와 ‘옥스루모(앨나일람)’ 허가를 단행했다.

조킨비는 미국에서 소아 조로증(허친슨-길포드 증후군) 치료에 허가된 최초의 약물이다. 조로증은 조기 노화현상을 동반하는 초희귀유전질환이며, 환자는 프로제린이란 독성단백질 축적에 따라 15세 이전에 심부전 등으로 사망하는 실정이다. 유병률은 신생아 800만명 당 1명 정도로 조사됐다.

해당약물은 파르네실전달효소 억제기전을 통해 프로제린 축적을 예방한다. 허가는 조로증 환자 62명을 대상으로 실시된 2상 임상시험(단일군) 결과에 근거했다. 대조군 역할은 자연경과 데이터가 대신했다.  

3년 추적관찰결과, 조킨비 투여군은 대조군 대비 생존기간이 평균 3개월 늘어난 것으로 나타났다. 11년 추적관찰결과에선 두 군간 차이가 2.5년으로 벌어졌다. 조킨비 투여에 따른 주요 이상사례는 구토·설사·감염 등이었다.

옥스루모는 1형 원발성 옥살산뇨증 환자에게 대안을 제시한 첫 약물로 기록됐다. 원발성 옥살산뇨증은 체내 옥살산염 과다 생성에 의해 발생하는 희귀유전질환이다. 1형은 가장 흔하면서 심각한 형태로 정의되며, 신부전 등을 유발할 수 있다. 유병률은 100만명 당 1~3명 수준(북미 기준)으로 추정된다.

해당약물은 신장의 옥살산염 생성을 억제하는 기전으로 작용한다. 효능은 ILLUMINATE-A 및 B 임상시험(3상)에서 증명됐다. 먼저 ILLUMINATE-A(위약대조·이중맹검)에는 6세 이상 1형 원발성 옥살산뇨증 환자 39명이 참여했다. 연구에선 옥스루모와 위약의 효과가 대조됐다.

연구결과, 뇨중 옥살산염 수치 감소폭은 옥스루모군 65%, 대조군 12%였다. 6개월 시점, 뇨중 옥살산염 정상수치에 도달한 비율은 옥스루모군 52%, 대조군 0%로 집계됐다.

ILLUMINATE-B(단일군)는 6세 미만 환자 18명을 대상으로 실시됐다. 이들에게 옥스루모를 투여한 결과, 6개월 시점 71%는 뇨중 옥살산염 수치가 감소한 것으로 분석됐다. 2개 임상시험에서 보고된 옥스루모 투여 관련 흔한 이상사례는 복통 등이었다.

이 밖에도 이달 미국에선 ‘임시브리(리듬 파마슈티컬즈)’ 등의 희귀질환 치료제가 탄생했다. 임시브리는 풋아편흑색소부신겉질자극호르몬(POMC) 결핍에 따른 비만 치료에 첫 대안을 제시했다.

한편, FDA는 올해 46개 신약(11월 기준)을 승인했다. 내달에는 고지혈증 치료제 ‘레크비오(인크리시란, 노바티스)’와 만성신질환에 따른 빈혈치료제 ‘에브렌조(록사더스타트, 피브로젠/아스트라제네카)’ 등 굵직한 신약들의 심사결과 발표를 앞두고 있다. 이에 따라 2020년 FDA 허가신약의 개수는 2019년(48개)과 비슷하거나 넘어서는 수준이 될 것으로 예상된다.


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