혈우병 유전자치료제 'AMT061', 완치 가능성 제시
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혈우병 유전자치료제 'AMT061', 완치 가능성 제시
  • 양민후 기자
  • 승인 2020.11.23 06:22
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응고인자수치 개선 기여..화이자 ‘SPK-9001’와 선두 다툼 예상

B형 혈우병 유전자치료제 ‘AMT-061(개발사 유니큐어)’이 단회 투여를 통해 혈액응고인자 수치 개선에 기여하며 완치 가능성을 제시한 것으로 나타났다.

이에 따라 관련 치료제 개발 경쟁은 한층 뜨거워질 전망이다.

22일 관련 업계에 따르면, 유니큐어는 아데노연관바이러스(AAV)5 기반 유전자치료제 AMT-061의 3상 임상시험(Hope-B) 결과를 발표했다.

해당 임상시험(단일군)은 중등증-중증 B형 혈우병 환자 54명을 대상으로 실시됐다. 환자들은 제9응고인자(factor IX) 활성도가 2% 이하 수준이었다. 연구진은 환자들에게 AMT-061을 단회 투여한 뒤 경과를 관찰했다. 26주시점 제9응고인자 활성도는 1차평가변수로 측정됐다.

그 결과, 제9응고인자 활성도는 평균 37.2%로 증가한 것으로 나타났다. 이는 경증 혈우병 또는 정상범주에 속하는 경과였다. 증가된 수치는 18개월간 유지된 것으로 확인됐다.

환자들의 제9응고인자 대체요법 시행률은 96% 감소했다. 연구기간 동안 39명은 출혈을 경험하지 않은 것으로 조사됐다. 다만, 나머지 15명에선 21건의 출혈이 보고됐다. 이들에게 출혈이 발생한 사유는 밝혀지지 않았다.

이와 함께 AMT-061의 효능은 AAV5 항체 보유여부와 무관하게 발현할 것이란 분석도 나왔다. 전체적인 내약성은 양호한 수준이었다.

AMT-061은 B형 혈우병 유전자치료제 중 개발 진척이 가장 빠른 편이다. 내년쯤 미국식품의약국(FDA) 심사에 도전할 것으로 예측되고 있다. 이를 위해 제약사측은 장기데이터 도출에 심혈을 기울이고 있다. 

B형 혈우병 유전자치료제 개발분야에는 여러 후보물질이 존재한다. 이 가운데 ‘SPK-9001(화이자-스파크세라퓨틱스)’은 선두권을 형성하는 또 다른 후보물질이다.

SPK-9001은 1/2상에서 출혈 발생률 감소에 기여했고, 제9응고인자 대체요법 시행률을 99% 낮춘 것으로 나타났다. 2상에선 장기추적관찰이 이뤄지고 있으며, 3상도 진행 중인 상황이다. AMT-061과 비교할 경우 임상시험 대상에 AAV 항체 보유자를 제외했다는 차이점이 있다. 주요 데이터는 내년께 확인 가능할 전망이다.

이 밖에도 다케다 역시 A·B형 혈우병 유전자치료제 개발에 착수했다. B형 혈우병 치료제 후보물질은 임상단계에 진입한 상태다.

한편, A형 혈우병 유전자치료제 개발분야는 진도가 더 빠른 편이다. 선두주자인 ‘발록스(바이오마린)’는 미국에서 허가신청서 제출이 이뤄졌다. 그러나 지속성 관련 데이터 보완을 요구 받으며 상용화에 제동이 걸렸다. 요구사항을 충족하는 데이터는 2021년말 도출될 예정이다.

발록스 외에는 ‘SPK-8011(로슈)’, ‘SB-525(화이자-상가모)’ 등의 후보물질들이 1/2상 단계를 거치고 있다. SB-525 고용량의 경우 제8응고인자 수치 유지와 출혈 예방 등에 기여하며 기대감을 조성했다.


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