척수성 근위축증치료제인 스핀라자주(누시네르센)와 발작성 야간 혈색소뇨증·비정형 용혈성 요독증후군에 급여 투여하는 솔리리스주(에쿨리주맙)가 무더기 급여 승인됐다.
건강보험심사평가원은 6월 진료심사평가위원회가 심의한 5개 항목의 심의사례를 31일 홈페이지를 통해 공개한다고 밝혔다.
먼저 스핀라자주는 신규 신청 6건, 투여 모니터링 보고 24건 등 총 30건이 심의돼, 이 중 신규 1건을 제외한 나머지 29건이 승인됐다.
5q 척수성 근위축증 환자 중 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등을 모두 만족해야 급여를 인정받을 수 있다.
SMA(typeⅡ)인 21세 남성은 투여대상 조건에 모두 부합해 요양급여 대상으로 심의됐다.
반면 SMA(typeⅡ)인 40세 여성은 제출된 자료만으로는 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 증상과 징후 발현이 명확하게 확인되지 않고, 객관적으로 입증되지 않아 불승인됐다.
솔리리스주는 발작성 야간 혈색소뇨증 45건(신규 3건, 재심의 2건, 모니터링 40건), 비정형 용혈성 요독증후군 7건(신규 5건, 모니터링 2건) 등 총 52건이 신청됐다. 이중 발작성 야간 혈색소뇨증 재심의 승인신청 1건, 비정형 용혈성 요독 증후군 신규 3건 등이 불승인되고, 나머지 48건은 승인됐다.
PNH 과립구 클론 크기 94.3%, LDH 3926U/L인 58세 남성은 동반 질환 혈전증, 폐부전으로 요양급여 승인 신청했다.
제출된 진료기록을 확인한 결과, 치료적 항응고제 요법이 필요한 혈전증이 확인됐다. 또 NT-proBNP 상승과 NYHA(New York Heart Association) class Ⅲ 등 폐부전이 확인돼 급여 투여대상에 적합하다고 판단돼 승인됐다. 추후 투여 후 6개월 모니터링 보고서 제출 시 JAK2 mutation을 포함한 Myelofibrosis 경과와 Echocardiography를 포함한 순환기내과 추적 관찰 소견을 함께 제출하도록 했다.
PNH 과립구 클론 크기 89.8%, LDH 3047IU/L인 47세 남성은 동반 질환 폐부전으로 급여 재심의 승인 신청됐다.
추가 제출된 진료기록을 확인한 결과, proBNP 수치가 의미 있게 상승되지 않는 상태로 폐부전 근거가 부족하다고 판단돼 불승인됐다.
2011년 전신성 홍반성 루프스로 진단돼 치료받던 37세 여성은 최근 혈전미세혈관병증 및 급성 신기능 악화가 진행돼 급여 승인 신청됐다.
제출된 진료기록을 확인한 결과, 혈전미세혈관병증 유발 가능 약제를 중단하고 전신성 홍반성 루프스 치료 등을 시행했으나 혈전미세혈관병증 및 신기능이 악화되고 있는 상태로 투여대상에 적합하다고 판단돼 승인됐다. 추후 2개월 모니터링 보고서를 제출하도록 했다.
타병원에서 혈소판 감소증, 고질소혈증 소견으로 전원 된 후 혈전미세혈관병증 및 ANCA positive, 급성 신부전이 확인된 85세 여성은 혈액투석 등의 치료를 시행했지만 호전되지 않아 급여 승인 신청됐다.
제출된 진료기록을 확인한 결과, ANCA 관련 혈관염 및 감염 등에 의한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단, 급여 제외대상에 해당해 불승인됐다.
한편 이번 공개대상에는 심실 보조장치 치료술(VAD), 면역관용요법(Immune Tolerance Induction), 조혈모세포이식 등도 포함됐다.
