희귀의약품(orphan drug)의 존재감이 커지고 있다. 글로벌시장 규모는 2019년 기준 1280억달러(약 156조원)에서 2024년 2170억달러(265조원)로 2배 가까이 성장할 것으로 분석됐다. 제품별로는 ‘임브루비카(얀센)’가 향후 4년내 해당시장에서 가장 큰 매출을 올릴 것으로 예측됐다. 제약사별로는 BMS의 행보에 큰 기대감이 모아진다.

5일 이벨류에이트 보고서를 보면, 글로벌 희귀의약품 시장은 2024년까지 연평균 11.2% 성장할 전망이다.

구체적으로 2019년 기준 1280억달러에서 2022년 1750억달러, 2024년에는 2170억달러대를 형성할 것으로 예측됐다. 또 2024년 글로벌 처방약 시장에서 희귀의약품이 차지하는 비중은 18% 수준으로 전망됐다.

희귀의약품의 존재감 상승은 예견된 일이다. 미국식품의약국(FDA) 허가신약 중 희귀의약품 비율은 2015년 47%(21개), 2016년 41%(9개), 2017년 39%(18개), 2018년 58%(34개), 2019년 44%(21개)로 수년동안 높은 수준을 유지해왔다.

제품별로는 임브루비카가 향후 4년내 글로벌 희귀의약품 시장에서 가장 큰 매출을 올릴 제품으로 지목됐다. 2024년 예상되는 매출액은 100억달러(12조원)에 이른다. 임브루비카는 현재 다양한 혈액암 치료에 사용되고 있다. 이 가운데 발덴스트롬마크로글로불린혈증(WM), 만성림프모구성백혈병, 외투세포림프종 등의 치료에서 희귀의약품으로 지정됐다.  

2위와 3위에도 혈액암 치료제가 위치할 전망이다. 레블리미드(세엘진, 71억달러), 다잘렉스(얀센, 67억달러)가 유력한 후보로 거론됐다. 4위부터는 희귀유전질환 또는 중추신경계질환의 대안들이 포진했다. 낭포성 섬유증 치료제 ‘트리카프타(버텍스)’, 골수섬유증 치료제 ‘자카피(인사이트)’, 혈우병 치료제 ‘헴리브라(로슈)’ 등이 차례로 이름을 올렸다.

트리카프타도 주목할 만한 약제다. FDA는 트리카프타에 대해 혁신약물(BTD), 희귀의약품(ODD), 신속∙우선심사권 등을 모두 부여하며 빠른 상용화에 적극 협조했다. 당초 예정됐던 허가심사 결과 발표일정은 2020년 3월이었다. 그러나 FDA는 지난해 10월 트리카프타를 12세 이상 F508del 변이 동반 낭성섬유증 환자 치료에 승인하며 예상보다 빠른 결정을 내렸다.

제약사별로는 BMS가 희귀의약품 시장에서 큰 두각을 보일 것으로 기대된다. 2024년 예상되는 희귀의약품 관련 매출은 166억달러에 달한다. 이는 스페셜티 전문제약사 ‘세엘진’ 인수에 따른 것으로 풀이된다. BMS는 세엘진 인수로 Ide-Cel과 Liso-Cel 등 CAR-T치료제 후보물질 2개를 파이프라인에 추가했다. 두 제품은 모두 R&D 가치를 높게 평가 받고 있다.

그 다음은 얀센의 모기업인 존슨앤드존슨(142억달러), 로슈(136억달러), 노바티스(127억달러), 애브비(106억달러), 다케다(106억달러), 화이자(90억달러) 등의 순으로 희귀의약품 매출이 높을 것으로 전망됐다.

양민후 기자 다른기사 보기